El sistema de vector viral más seguro para la terapia génica se basa en virus adeno-asociado recombinante (rAAV) el cual se a desarrollado y aplicado en la terapia genética del ictus isquemico.

El vector rAAV ha hecho grandes progresos en la mejora de la entrega de genes mediante la modificación de la cápside y el aumento de la expresión del transgén por encapsidación del genoma de doble cadena rAAV. Y en total, nueve genes terapéuticos en 12 estudios con animales fueron entregados con éxito utilizando el vector de rAAV al cerebro isquémico a través de diferentes enfoques en ratas o ratones modelos de accidente cerebrovascular para la terapia génica y los resultados sugieren que rAAV podía mediar en la expresión de los genes de manera eficiente, la mayoría de ellos muestran evidentemente la eficacia terapéutica con seguridad biológica satisfactoria. La terapia génica que implica el vector de rAAV parece eficaz en la atenuación de la lesión isquémica en el accidente cerebrovascular y ha prometiendo gran medida el uso potencial para los pacientes en el futuro.

Referencias

Hagen, S., Baumann, T., Wagner, H., Morath, v., Kaufmann, B., Fischer, A., Bergmann, S., Schindler, p., Arndt, K., y Müller, k.(2013). Modular adeno-associeated virus(rAAV) vectors used for cellular virus-directed enzyme produg therapy.Scientific Reports. Recuperado de http://www.nature.com/srep/2014/140124/srep03759/full/srep03759.html