El sistema de vector viral
más seguro para la terapia génica se basa en virus adeno-asociado recombinante
(rAAV) el cual se a desarrollado y aplicado en la terapia genética del ictus
isquemico.
El vector rAAV ha hecho
grandes progresos en la mejora de la entrega de genes mediante la modificación
de la cápside y el aumento de la expresión del transgén por encapsidación del
genoma de doble cadena rAAV. Y en total, nueve genes terapéuticos en 12
estudios con animales fueron entregados con éxito utilizando el vector de rAAV
al cerebro isquémico a través de diferentes enfoques en ratas o ratones modelos
de accidente cerebrovascular para la terapia génica y los resultados sugieren
que rAAV podía mediar en la expresión de los genes de manera eficiente, la
mayoría de ellos muestran evidentemente la eficacia terapéutica con seguridad
biológica satisfactoria. La terapia génica que implica el vector de rAAV parece
eficaz en la atenuación de la lesión isquémica en el accidente cerebrovascular
y ha prometiendo gran medida el uso potencial para los pacientes en el futuro.
Referencias
Hagen, S., Baumann, T., Wagner, H., Morath, v., Kaufmann, B., Fischer, A., Bergmann, S., Schindler, p., Arndt, K., y Müller, k.(2013). Modular adeno-associeated virus(rAAV) vectors used for cellular virus-directed enzyme produg therapy.Scientific Reports. Recuperado de http://www.nature.com/srep/2014/140124/srep03759/full/srep03759.html
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